Οι θεραπείες CAR-T που αναπτύχθηκαν αρχικά για τον καρκίνο φαίνεται πως θα επεκταθούν και στα αυτοάνοσα νοσήματα.
H 47χρονη ασθενής έπασχε από έναν εξαιρετικά σπάνιο συνδυασμό τριών αυτοάνοσων νοσημάτων, για τα οποία είχε λάβει εννέα διαφορετικές θεραπείες χωρίς αποτέλεσμα. Θα είχε πιθανότατα πεθάνει αν μια πειραματική θεραπεία με κύτταρα «CAR-T» δεν την απάλλασσε από όλα τα συμπτώματα ταυτόχρονα.
Το τριπλό αυτοάνοσο της ασθενούς οφειλόταν σε δυσλειτουργία των Β κυττάρων του ανοσοποιητικού της συστήματος, τα οποία παρήγαγαν αντισώματα που επιτίθεντο εσφαλμένα στα ερυθρά της αιμοσφαίρια και της προκαλούσαν αιμολυτική αναιμία. Για την αντιμετώπισή της απαιτούνταν μία με τρεις μεταγγίσεις αίματος την ημέρα.
Επίθεση δέχονταν επίσης τα αιμοπετάλια του αίματος, προκαλώντας θρομβοπενία που θα μπορούσε να οδηγήσει σε ακατάσχετη αιμορραγία.
Στο στόχαστρο του ανοσοποιητικού συστήματος έμπαιναν επίσης κάποιες πρωτεΐνες που συνδέονται στα λίπη, προκαλώντας αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο που αυξάνει τον κίνδυνο θρόμβωσης.
Η κατάστασή ήταν «άκρως απειλητική για τη ζωή της» δήλωσε στο Nature ο Φάμπιαν Μίλερ, αιματολόγος του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Ερλάγκεν στη Γερμανία. Η ομάδα του περιγράφει τη θεραπεία στην επιθεώρηση Med.
T κύτταρο σε ψευδοχρωματική εικόνα ηλεκτρονικού μικροσκοπίου σάρωσης (NIAID)
CAR-T
Τη λύση έδωσε η τεχνολογία CAR-T (Τ-κύτταρα Υποδοχέα Χιμερικού Αντιγόνου), ένα είδος κυτταρικής θεραπείας που χρησιμοποιείται τα τελευταία χρόνια για την αντιμετώπιση καρκίνων του αίματος.
Από το αίμα του ίδιου του ασθενή συλλέγονται αρχικά Τ-κύτταρα, τα οποία τροποποιούνται στο εργαστήριο ώστε να αναγνωρίζουν και να εξουδετερώνουν συγκεκριμένους στόχους.
Στη συγκεκριμένη περίπτωση, τα Τ-κύτταρα της γυναίκας τροποποιήθηκαν ώστε να επιτίθενται στα προβληματικά Β κύτταρα. Ένα μήνα αφότου έλαβε τη θεραπεία CAR-T και δύο χημειοθεραπείες που σκοτώνουν ανοσοποιητικά κύτταρα που διαιρούνται γρήγορα, η ασθενής δεν χρειαζόταν πια μεταγγίσεις. Όταν τα Β κύτταρα επανήλθαν σε κανονικά επίπεδα, έδειχναν να είναι υγιή, ένδειξη ότι η θεραπεία είχε κάνει «επανεκκίνηση» στο ανοσοποιητικό της σύστημα.
Σήμερα, 14 μήνες μετά την πρώτη δόση της θεραπεία, η γυναίκα παραμένει απαλλαγμένη από συμπτώματα και δεν παίρνει φάρμακα, αν και τα λευκά της αιμοσφαίρια παραμένουν σε χαμηλά επίπεδα και τα ηπατικά της ένζυμα είναι ανεβασμένα, αναφέρει ο Guardian.
Πρόκειται για την πρώτη περίπτωση αντιμετώπισης τριών αυτοάνοσων νοσημάτων με μία θεραπεία. Σε εξέλιξη βρίσκονται ωστόσο γύρω στις 200 κλινικές μελέτες για τη χρήση CAR-T στην αντιμετώπιση διαφόρων αυτοάνοσων νοσημάτων, όπως ο λύκος, η μυοσίτιδα και το σκληρόδερμα.
Αν όλα πάνε καλά, οι πρώτες θεραπείες αναμένεται να κυκλοφορήσουν ακόμα και εντός της επόμενης διετίας.
ΠΗΓΗ:in
